cellules souches adultes contre la dystrophie

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dans Science et Avenir:

[center]Des cellules souches adultes efficaces contre la dystrophie [/center]
 
 
Des chiens atteints de dystrophie musculaire, une maladie génétique qui mène à la paralysie, ont pu retrouver l’usage de leurs membres grâce à une perfusion de cellules souches dans le sang. L’équipe de l’Italien Giulio Cossu, de l’Institut San Raffaele de Milan, a mis au point une nouvelle thérapie basée sur l’utilisation de cellules souches adultes qui se diffusent avec efficacité dans les fibres musculaires.

Des chiens, des golden retrievers, atteints d’une dystrophie très proche de la dystrophie de Duchenne chez l’homme ont servi de modèle. Cette maladie est due à une mutation du gène de la dystrophine et se traduit par une dégénérescence musculaire qui affecte les fonctions motrices mais aussi respiratoires et cardiaques.

Pour tenter de rétablir la production de dystrophine dans les muscles, les chercheurs ont utilisé des méso-angioblastes, qui se trouvent dans la paroi des vaisseaux sanguins. Faciles à isoler et à cultiver, ces cellules souches sont en quelque sorte préprogrammées pour devenir des cellules musculaires et elles passent très facilement des parois des vaisseaux vers les cellules musculaires endommagées.

L’équipe de Cossu, qui publie ses résultats sur le site de Nature, a testé deux stratégies. Certains golden retrievers ont reçu des perfusions de méso-angioblastes prélevés sur des chiens donneurs exempts de la maladie. D’autres ont reçu leurs propres méso-angioblastes avec une version corrigée du gène de la dystrophine. Dans tous les cas les chercheurs ont pu constater que la protéine était de nouveau produite par les muscles et pour certains chiens le rétablissement a été spectaculaire.

Le traitement avec les cellules de donneurs s’est avéré plus efficace mais il doit s’accompagner d’un traitement immunosuppresseur. Dans la perspective d’une application chez l’homme, les chercheurs vont donc tenter d’améliorer la thérapie avec la version corrigée du gène, afin de pouvoir soigner des patients avec leurs propres cellules.

Il n’existe à l’heure actuelle aucun traitement contre les dystrophies. D’autres tentatives de thérapie génique ou cellulaire devraient bientôt être testées sur des patients au cours d’essais cliniques.

Cécile Dumas
(16/11/06)